{"id":22222350546,"date":"2025-01-30T15:22:00","date_gmt":"2025-01-30T18:22:00","guid":{"rendered":"https:\/\/www.ufrgs.br\/site\/noticias\/pesquisadores-da-ufrgs-destacam-desafios-e-avancos-da-terapia-genica-no-brasil-1\/"},"modified":"2026-10-14T11:40:14","modified_gmt":"2026-10-14T14:40:14","slug":"pesquisadores-da-ufrgs-destacam-desafios-e-avancos-da-terapia-genica-no-brasil-1","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.ufrgs.br\/site\/noticias\/pesquisadores-da-ufrgs-destacam-desafios-e-avancos-da-terapia-genica-no-brasil-1\/","title":{"rendered":"Pesquisadores da UFRGS destacam desafios e avan\u00e7os da terapia g\u00eanica no Brasil"},"content":{"rendered":"
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Pesquisadores da UFRGS publicaram na quinta-feira, 30 de janeiro, o artigo “<\/span>Clinical <\/span>trials<\/span> <\/span>to<\/span> gene <\/span>therapy<\/span> <\/span>development<\/span> <\/span>and<\/span> <\/span>production<\/span> in <\/span>Brazil<\/span><\/a>: a review<\/a>” <\/span><\/span>na revista <\/span>The Lancet Regional Health \u2013 <\/span>Americas<\/span>.<\/span><\/i><\/span> <\/span>O estudo analisa os desafios t\u00e9cnicos, regulat\u00f3rios e econ\u00f4micos para a implementa\u00e7\u00e3o de terapias g\u00eanicas<\/span> (ou geneterapias, que consistem em inserir genes saud\u00e1veis nas c\u00e9lulas e tecidos de uma pessoa para tratar uma doen\u00e7a, em especial doen\u00e7as heredit\u00e1rias)<\/span> <\/span>em pa\u00edses de baixa e m\u00e9dia renda, com foco no Brasil.<\/span><\/span><\/p>\n<\/div>\n

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O trabalho<\/span> \u00e9 <\/span>liderado pelo <\/span>professor\u00a0Jonas Alex Morales <\/span>Saute \u2013 <\/span>d<\/span>o Departamento de Medicina Interna da<\/span> UFRGS e membro do Servi\u00e7o de Gen\u00e9tica M\u00e9dica do Hospital de Cl\u00ednicas de Porto Alegre (HCPA) \u2013, <\/span>envolvendo tamb\u00e9m os docentes da UFRGS Ida Vanessa <\/span>Doederlein<\/span> Schwartz, Roberto Giugliani e Guilherme Baldo e a doutoranda <\/span>do Programa de P\u00f3s-Gradua\u00e7\u00e3o em Medicina (<\/span><\/span>PPGCM\/UFRGS<\/span><\/span><\/a>) Franciele dos Santos Maciel.<\/span><\/span><\/span><\/span><\/p>\n<\/div>\n

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O artigo explora aspectos hist\u00f3ricos e o estado atual de ensaios cl\u00ednicos e produtos de terapia g\u00eanica aprovados para comercializa\u00e7\u00e3o no Brasil, com destaque para terapias de substitui\u00e7\u00e3o g\u00eanica e terapias de c\u00e9lulas CAR-T. Entre os principais avan\u00e7os discutidos<\/span> est\u00e3o<\/span> as conquistas cient\u00edficas brasileiras, como a produ\u00e7\u00e3o local de vetores virais e o potencial papel de lideran\u00e7a do pa\u00eds na acessibilidade e sustentabilidade global das terapias g\u00eanicas.<\/span> “A terapia g\u00eanica e os produtos de terapia avan\u00e7ada s\u00e3o tratamentos que possuem potencial indica\u00e7\u00e3o para doen\u00e7as comuns, como c\u00e2ncer ou mesmo HIV, e para doen\u00e7as raras, como doen\u00e7as gen\u00e9ticas neurodegenerativas da inf\u00e2ncia. Avan\u00e7os recentes comprovaram a efic\u00e1cia deste tipo de terapia para algumas dessas condi\u00e7\u00f5es, j\u00e1 havendo aprova\u00e7\u00e3o de pelo menos nove delas pela Anvisa”, explica Jonas\u00a0Saute<\/span>.<\/span><\/span><\/span><\/p>\n<\/div>\n

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Os desafios, entretanto, s\u00e3o expressivos. O estudo aponta a necessidade de aprimorar o ambiente regulat\u00f3rio e t\u00e9cnico, al\u00e9m de discutir barreiras econ\u00f4micas para a incorpora\u00e7\u00e3o de terapias inovadoras no Sistema \u00danico de Sa\u00fade (SUS). Segundo <\/span>Saute<\/span>, <\/span>embora os obst\u00e1culos sejam grandes, pa\u00edses como o Brasil t\u00eam a oportunidade de assumir um papel estrat\u00e9gico no desenvolvimento de solu\u00e7\u00f5es acess\u00edveis e sustent\u00e1veis para terapias g\u00eanicas em n\u00edvel global. <\/span>“<\/span>Este artigo \u00e9 um marco para a comunidade cient\u00edfica e regulat\u00f3ria do Brasil, ao discutir n\u00e3o apenas os entraves atuais, mas tamb\u00e9m propor caminhos para consolidar o pa\u00eds como um protagonista na revolu\u00e7\u00e3o em curso relacionada \u00e0 terapia g\u00eanica<\/span>“, diz ele<\/span>.<\/span><\/span><\/span><\/p>\n<\/div>\n

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Alta efic\u00e1cia<\/span><\/span><\/h3>\n<\/div>\n
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Os autores apontam que a<\/span>lgumas dessas terapias<\/span>,<\/span> quando indicadas no momento adequado<\/span>,<\/span> possuem alta efic\u00e1cia, alterando o curso letal de algumas condi\u00e7\u00f5es, como <\/span>no caso da Atrofia Muscular Espinhal<\/span> (<\/span>AME<\/span>)<\/span>. Entretanto, os custos <\/span>atuais s\u00e3o <\/span>muito altos, <\/span>por exemplo<\/span>:<\/span> o custo da precifica\u00e7\u00e3o do medicamento <\/span>Zolgensma<\/span> para AME \u00e9 de pouco mais de <\/span>R$ <\/span>7 milh\u00f5es <\/span>por<\/span> paciente. <\/span>“<\/span>Devido a esse custo elevado, mesmo sendo condi\u00e7\u00f5es raras, tais tratamentos j\u00e1 geram um gasto significativo aos sistemas de sa\u00fade, e isso ir\u00e1 ficar mais complexo considerando a previs\u00e3o de aprova\u00e7\u00e3o de pelo menos 30 desses produtos por ag\u00eancias regulat\u00f3rias como o FDA at\u00e9 2030<\/span>“, <\/span>exemplifica<\/span> Saute.<\/span><\/span><\/p>\n<\/div>\n

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Assim, o <\/span>artigo de revis\u00e3o<\/span> envolve<\/span> pesquisadores que conduzem pesquisas cl\u00ednicas em terapias avan\u00e7adas no Brasil e que desenvolvem estes produtos de forma nacionalizada atrav\u00e9s de projetos com fomento do CNPq e <\/span>do <\/span>Minist\u00e9rio de Sa\u00fade<\/span>. Eles<\/span> descrevem de forma detalhada o panorama atual das pesquisas cl\u00ednicas no pa\u00eds e o protagonismo brasileiro na Am\u00e9rica Latina e no contexto do Brics no processo de desenvolvimento de produtos de terapias avan\u00e7adas. A publica\u00e7\u00e3o<\/span> a<\/span>ponta caminhos que podem auxiliar para que terapias altamente eficazes e tecnol\u00f3gicas sejam acess\u00edveis para pacientes de pa\u00edses de baixa e m\u00e9dia renda, reduzindo impactos sobre a sustentabilidade dos sistemas de sa\u00fade.<\/span><\/span><\/span><\/p>\n<\/div>\n

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MAIS<\/span><\/span><\/h3>\n<\/div>\n
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Al\u00e9m da UFRGS, o trabalho conta com a colabora\u00e7\u00e3o de autores da <\/span>Universidade de S\u00e3o Paulo (<\/span>USP<\/span>\/<\/span>Ribeir\u00e3o Preto<\/span>)<\/span>, da <\/span>Universidade Federal do Rio de Janeiro (<\/span>UFRJ<\/span>)<\/span>,\u00a0do Instituto Nacional do C\u00e2ncer, da <\/span>Ag\u00eancia Nacional de Vigil\u00e2ncia Sanit\u00e1ria (Anvisa)<\/span> e da Comiss\u00e3o Nacional de Incorpora\u00e7\u00e3o de Tecnologias no Sistema \u00danico de Sa\u00fade (<\/span>Conitec<\/span>).<\/span><\/span><\/p>\n

Acesso o artigo na \u00edntegra AQUI.<\/a><\/span><\/span><\/h4>\n<\/div><\/div>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

Artigo publicado em revista internacional mostra as principais conquistas cient\u00edficas brasileiras: a produ\u00e7\u00e3o local de vetores virais e o potencial papel de lideran\u00e7a do pa\u00eds na acessibilidade e sustentabilidade global das geneterapias<\/p>\n","protected":false},"author":2,"featured_media":22222302581,"comment_status":"closed","ping_status":"open","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"inline_featured_image":false,"footnotes":""},"categories":[1],"tags":[],"ppma_author":[949],"class_list":["post-22222350546","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-noticias"],"pp_statuses_selecting_workflow":false,"pp_workflow_action":"current","pp_status_selection":"publish","yoast_head":"\nUFRGS - Pesquisadores da UFRGS destacam desafios e avan\u00e7os da terapia g\u00eanica no Brasil<\/title>\n<meta name=\"description\" content=\"Artigo publicado em revista internacional mostra as principais conquistas 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