Composição nasal para tratamento da doença lisossômica mucopolissacaridose tipo I (MPS I)

Panorama tecnológico
Deficiências e/ou anomalias cromossômicas estão envolvidas na origem de numerosas doenças, de caráter hereditário ou não. A medicina convencional é limitada para tratar essas doenças, utilizando-se de terapias para amenização dos sintomas. No caso da mucopolissacaridose (MPS) tipo I, as manifestações clínicas são heterogêneas. A expectativa de vida é geralmente limitada à infância, no caso mais grave e pode ser até normal na forma mais branda. A incidência mundial estimada da MPS I é de cerca de 1:100.000 nascidos vivos e entre 50% a 80% dos pacientes tem a forma mais grave. Há dois tratamentos disponíveis para a MPS I, a terapia de reposição enzimática (TRE) e o transplante de células-tronco hematopoéticas (TCTH).

Descrição da tecnologia
A presente tecnologia consiste na composição de uma formulação que serve como mecanismo de entrega da forma recombinante de uma enzima nanométrica a fim de ser administrado in vivo para fins de tratamento da doença lisossômica mucopolissacaridose tipo I.

Problema resolvido
O principal problema se refere a ineficiência de tratamentos já existentes não possuírem a capacidade de chegar a quantidade suficiente no núcleo das células principalmente do sistema nervoso central, assim, não sendo tão efetivos para os fins desejados. A presente tecnologia se apresenta como uma alternativa mais efetiva para solucionar esse problema.

Aplicações
A principal aplicação da tecnologia é no mercado farmacêutico ou médico, pois possibilita a produção de formulações para administração de, ao menos, uma forma recombinante de enzima utilizada para diversas utilizações biomédicas.

Vantagens/diferenciais
– Melhora na penetrabilidade da forma recombinante de uma enzima em diferentes tecidos, principalmente no sistema nervoso central.
– Aumento na eficiência da entrega da forma recombinante da enzima.
– Entrega da enzima em tecidos de difícil acesso utilizando a via nasal como alternativa aliada.
– Utilização de matérias-primas biocompatíveis e biodegradáveis (nanocarreadores lipídicos).

Nível de maturidade da tecnologia (TRL – Technology Readiness Level)

Status da tecnologia
Pedido de patente depositado no INPI.

Inventores
Eduarda Piovesan Franceschi
Roselena Silvestri Schuh
Helder Ferreira Teixeira
Guilherme Baldo
Ursula da Silveira Matte

Visite-nos (clique no logo)

Deixe uma resposta

O seu endereço de email não será publicado. Campos obrigatórios marcados com *