Pesquisadores da UFRGS destacam desafios e avanços da terapia gênica no Brasil

Pesquisadores da UFRGS publicaram na quinta-feira, 30 de janeiro, o artigo “Clinical trials to gene therapy development and production in Brazil: a review” na revista The Lancet Regional Health – Americas. O estudo analisa os desafios técnicos, regulatórios e econômicos para a implementação de terapias gênicas (ou geneterapias, que consistem em inserir genes saudáveis nas células e tecidos de uma pessoa para tratar uma doença, em especial doenças hereditárias) em países de baixa e média renda, com foco no Brasil.

O trabalho é liderado pelo professor Jonas Alex Morales Saute – do Departamento de Medicina Interna da UFRGS e membro do Serviço de Genética Médica do Hospital de Clínicas de Porto Alegre (HCPA) –, envolvendo também os docentes da UFRGS Ida Vanessa Doederlein Schwartz, Roberto Giugliani e Guilherme Baldo e a doutoranda do Programa de Pós-Graduação em Medicina (PPGCM/UFRGS) Franciele dos Santos Maciel.

O artigo explora aspectos históricos e o estado atual de ensaios clínicos e produtos de terapia gênica aprovados para comercialização no Brasil, com destaque para terapias de substituição gênica e terapias de células CAR-T. Entre os principais avanços discutidos estão as conquistas científicas brasileiras, como a produção local de vetores virais e o potencial papel de liderança do país na acessibilidade e sustentabilidade global das terapias gênicas. “A terapia gênica e os produtos de terapia avançada são tratamentos que possuem potencial indicação para doenças comuns, como câncer ou mesmo HIV, e para doenças raras, como doenças genéticas neurodegenerativas da infância. Avanços recentes comprovaram a eficácia deste tipo de terapia para algumas dessas condições, já havendo aprovação de pelo menos nove delas pela Anvisa”, explica Jonas Saute.

Os desafios, entretanto, são expressivos. O estudo aponta a necessidade de aprimorar o ambiente regulatório e técnico, além de discutir barreiras econômicas para a incorporação de terapias inovadoras no Sistema Único de Saúde (SUS). Segundo Saute, embora os obstáculos sejam grandes, países como o Brasil têm a oportunidade de assumir um papel estratégico no desenvolvimento de soluções acessíveis e sustentáveis para terapias gênicas em nível global. “Este artigo é um marco para a comunidade científica e regulatória do Brasil, ao discutir não apenas os entraves atuais, mas também propor caminhos para consolidar o país como um protagonista na revolução em curso relacionada à terapia gênica“, diz ele.

Alta eficácia

Os autores apontam que algumas dessas terapias, quando indicadas no momento adequado, possuem alta eficácia, alterando o curso letal de algumas condições, como no caso da Atrofia Muscular Espinhal (AME). Entretanto, os custos atuais são muito altos, por exemplo: o custo da precificação do medicamento Zolgensma para AME é de pouco mais de R$ 7 milhões por paciente. “Devido a esse custo elevado, mesmo sendo condições raras, tais tratamentos já geram um gasto significativo aos sistemas de saúde, e isso irá ficar mais complexo considerando a previsão de aprovação de pelo menos 30 desses produtos por agências regulatórias como o FDA até 2030“, exemplifica Saute.

Assim, o artigo de revisão envolve pesquisadores que conduzem pesquisas clínicas em terapias avançadas no Brasil e que desenvolvem estes produtos de forma nacionalizada através de projetos com fomento do CNPq e do Ministério de Saúde. Eles descrevem de forma detalhada o panorama atual das pesquisas clínicas no país e o protagonismo brasileiro na América Latina e no contexto do Brics no processo de desenvolvimento de produtos de terapias avançadas. A publicação aponta caminhos que podem auxiliar para que terapias altamente eficazes e tecnológicas sejam acessíveis para pacientes de países de baixa e média renda, reduzindo impactos sobre a sustentabilidade dos sistemas de saúde.

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Além da UFRGS, o trabalho conta com a colaboração de autores da Universidade de São Paulo (USP/Ribeirão Preto), da Universidade Federal do Rio de Janeiro (UFRJ), do Instituto Nacional do Câncer, da Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) e da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec).

Acesso o artigo na íntegra AQUI.